西医治疗小儿α-地中海贫血的方法
治疗
1、治疗原则:轻型地中海贫血不需治疗;中间型伪地中海贫血应避免感染和用过氧化性药物,中度贫血伴脾肿大者可做切脾手术。造血干细胞移植(包括骨髓、外周血、脐血)是根治本病的惟一临床方法,有条件者应争取尽早行根治手术。
2、输浓缩红细胞
(1)低量输血:单纯的输血或输红细胞最终导致血色病。中等量输血疗法,使血红蛋白维持在60~70g/L。实践证明,这种输血方法虽然使重型患者有望摆脱近期死亡的威胁,但患者的生存质量随年龄增长越来越差。相当一部分患者于第2个10年内因脏器功能衰竭而死亡。
(2)高量输血:高量输浓缩红细胞的优点:①纠正机体缺氧;②减少肠道吸收铁;③抑制脾肿大;④纠正患儿生长发育缓慢状态。方法是先反复输浓缩红细胞,使患儿血红蛋白含量达120~140g/L,然后每隔3~4周Hb鈮80~90g/L时输注浓缩红细胞10~15ml/kg,使Hb含量维持在100g/L以上。
3、铁螯合剂:因长期高量输血、骨髓红细胞造血旺盛、鈥溛扌Ш煜赴赦澮约拔赋Φ捞盏脑黾樱5贾绿迥谔汉梢缀喜⒀。鸷π母巍⑸黾澳诜置谄鞴俟δ埽被颊咛迥诘奶刍20g以上时,则可出现明显的中毒表现,故应予铁螯合剂治疗。
1岁内使用铁螯合剂,其副作用如骨骼畸形、生长抑制的发生率明显升高,一般主张2~3岁后或患儿接受10~20次输血后并有铁负荷过重的证据,血清铁(SF)>;1000渭g/L,血清转铁蛋白完全饱和才开始除铁治疗。当前临床广泛使用的是去铁胺(Deferoxamine,DFO),剂量:20~50mg/(kg路d),加注射用水或生理盐水用便携式输液泵每天(或每晚)腹壁皮下注射8~12h,每周连用5~6天。用药前后应作SF、尿铁的监测。若SF>;3000渭g/L或者有铁负荷继发心脏病时,可予DFO50~70mg/(kg路d)持续24h静脉滴注。
使用铁整合剂时加用维生素C口服可增加尿中铁的排泄量1倍。但维生素C可将铁从储备部位动员出来并通过氧化代谢间接影响心肌细胞,故在重度铁负荷时不宜使用大剂量维生素C,一般每天口服100~200mg。在停用DFO期间也不应坚持服维生素C。
长期使用DFO一般无明显的毒副作用,注射局部反应、皮疹、疼痛,无需停药。但铁负荷轻者使用大剂量DFO可出现白内障、听力丧失、长骨生长障碍等,应引起临床重视。Johon等对47例地贫患者接受DFO治疗的毒副作用研究发现,DFO大剂量与SF<;2000渭g/L是引起DFO毒性的两大危险因素,提出治疗指数(TI),即平均每天DFO剂量(mg/kg)除以血清铁蛋白浓度(渭g/L),可指导临床给药,当TI<;0.025时,一般无毒性。
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