小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症(6)

　　1.溶血的治疗

　　在急性溶血发作时用泼尼松1～2mg/（kg·d）治疗，可减轻溶血，至少需服药2周以上，疗效出现后，可给小剂量0.3～0.5mg/（kg·d）维持。维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用，每天肌注100mg或口服100mg/次，3次/d，经3～4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。

　　2.贫血的治疗

　　（1）输血：贫血明显者可输血，但不宜输全血，这是因为全血中的白细胞能激活补体，促进溶血。此外，血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞，输入红细胞不仅可纠正贫血，而且还可间接抑制造血，使骨髓减少产生补体敏感的红细胞，从而减轻溶血。

　　（2）雄激素的使用：有刺激红细胞生成作用，可用氟甲睾酮（氟羟甲基睾丸酮），剂量为1～2mg/（kg·d），产生疗效后用小剂量维持（10～30mg/d）。也可用丙酸睾酮，但在治疗前和治疗中应检查肝功能，本病可能有肝功能损害，应予注意。

　　（3）补铁：如有缺铁，可补铁。但应注意，铁剂可诱发溶血，这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关。补铁宜用小剂量铁剂。有人主张在给铁剂治疗前先输血，以抑制红细胞的生成，可防止溶血加重。

　　3.骨髓移植

　　有较好的疗效，为根治本病提供了新手段。目前正在进一步研究中。

　　4.基因治疗

　　随着对PNH异常基因的认识，使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法。目前处于研究阶段。

　　5.其他

　　此外，每次用6%右旋糖酐10～20ml/kg静脉滴注，有暂时减轻溶血作用。并发急性血栓形成时，可用溶栓剂（如链激酶、尿激酶等）治疗。一旦转安，可用肝素治疗。之后，可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗。脾切除无效。

　　小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症预防：

　　引起造血干细胞发生获得性基因突变的确切病因目前尚不清楚，感染、特别是病毒感染，药物（如阿司匹林、氯丙嗪、氯化铵、呋喃坦啶、铁剂等）、输血、手术、劳累、精神创伤等均可诱发溶血。因此，防治上述诱因有利于预防疾病的发作。